Bekanntmachung des BMBF vom 03.02.2023

Richtlinie zur Förderung von Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf von seltenen Erkrankungen unter Berücksichtigung von ungedecktem medizinischem Bedarf, Bundesanzeiger vom 03.02.2023 (Abgabetermin: 15.02.2023)

Förderziel

Es gibt mehr als 6 000 seltene Erkrankungen, der größte Teil von ihnen ist genetisch bedingt. Obwohl jede einzelne seltene Erkrankung nur wenige Menschen betrifft, leiden in Europa insgesamt mindestens 26 bis 30 Millionen Menschen an diesen Krankheiten. Seltene Erkrankungen sind für das Gesundheitssystem eine besondere Herausforderung: Sie treten häufig bereits im Kindesalter auf, führen in vielen Fällen zu einer signifikanten Verminderung der Lebenserwartung und nehmen meist einen chronischen Verlauf mit großem Einfluss auf die Lebensqualität.

Deshalb sind dringend weitere Forschungsanstrengungen im Bereich der seltenen Erkrankungen nötig, um bessere Kenntnisse zur Prävention, Diagnose und Behandlung zu erlangen. Die Forschung in diesem Bereich wird dadurch erschwert, dass auf ganz unterschiedlichen Ebenen Ressourcen fehlen: (1) Zu jeder einzelnen Krankheit forschen vergleichsweise wenige Wissenschaftler, (2) die wenigen Patienten¹ sind räumlich weit verteilt, was die Zusammenführung in aussagekräftigen Kohortenstudien erschwert, (3) existierende Datenbanken und Materialsammlungen haben einen begrenzten Umfang, sind kaum standardisiert und für die wissenschaftliche Fachöffentlichkeit nur schwer zugänglich, (4) die betreffenden Krankheitsbilder haben einen oft sehr komplexen klinischen Phänotyp, weshalb ihre Behandlung und Erforschung interdisziplinäre Ansätze erfordern.

Wegen der jeweils kleinen Zahl von Patienten, die von einer einzelnen seltenen Krankheit betroffen sind, sowie der zersplitterten Forschungslandschaft ist das Gebiet der seltenen Erkrankungen eines der Forschungsfelder, das von einer internationalen, koordinierten Zusammenarbeit besonders profitieren kann.

In diesem Zusammenhang hat das Europäische Gemeinsame Programm für seltene Erkrankungen (EJP RD) seit 2019 vier gemeinsame transnationale Bekanntmachungen durchgeführt, um die Koordinierung der Forschungsbemühungen europäischer, assoziierter und nichteuropäischer Länder auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen sowie die Umsetzung der Ziele des „International Rare Diseases Research Consortiums“ (IRDiRC) weiter zu unterstützen. Diese Maßnahmen erfolgen im Anschluss an die zehn gemeinsamen transnationalen Bekanntmachungen des ERA-Net E-Rare seit 2006.

Das Ziel dieser Förderrichtlinie ist es, die Durchführung von Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf von seltenen Erkrankungen voranzutreiben. Hierdurch sollen die Möglichkeiten zur Therapieentwicklung für Menschen mit seltenen Erkrankungen mittelfristig verbessert werden. Dabei wird erwartet, dass relevante Biomarker und Endpunkte beschrieben werden können, die bei zukünftigen klinischen Studien Anwendung finden. Darüber hinaus sollen die Ergebnisse jedes einzelnen Forschungsvorhabens in mindestens einer Veröffentlichung publiziert oder patentiert werden.

Das Ziel dieser Bekanntmachung steht im Einklang mit den Zielen von IRDiRC, die die internationale Zusammenarbeit zur Erforschung von seltenen Erkrankungen stärken sollen (für weitere Informationen siehe die IRDiRC Internetseite https://irdirc.org).

Mit der Abwicklung der Fördermaßnahme hat das BMBF derzeit folgenden Projektträger beauftragt:

DLR Projektträger
– Bereich Gesundheit –
Heinrich-Konen-Straße 1
53227 Bonn

Telefon: 0228/3821-1210
Telefax: 0228/3821-1257

Ansprechpersonen sind:
Frau Dr. Michaela Fersch
Frau Dr. Katarzyna Saedler
Herr Dr. Ralph Schuster

Telefon: 0228/3821-2453
E-Mail:
Internet: www.gesundheitsforschung-bmbf.de

Die gesamte Bekanntmachung finden Sie hier.

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