Nachbericht ATMP-Austauschplattfom von vfa bio und BIO.NRW

Im Austausch bleiben…

Unter diesem Motto luden am 29.09.2020 vfa vio und BIO.NRW.red zu der Veranstaltung „Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP): Ein 360°-Blick“ ein.
Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) sind besonders, denn sie eröffnen neue Wege, Krankheiten behandeln, oder gar heilen zu können, wo herkömmliche Arzneimittel an ihre Grenzen stoßen. ATMPs gehören zur großen Gruppe der Biopharmazeutika, deren Umsatz und Marktanteil hat in Deutschland in den letzten Jahren stetig zugenommen. Herr Dr. Angermund von Janssen Cilag ging in seinem einleitenden Vortrag detailliert auf die Biopharmazeutika und die neuen Wirtschaftsdaten der medizinischen Biotechnologie für Deutschland in 2019 ein. Darüber hinaus schlug er eine thematische Brücke zu den Errungenschaften, die den Patienten durch die neuen und weiter entwickelten Biopharmazeutika / ATMPs zugutekommen. Herr Prof. Stitz von der TH Köln nahm die Teilnehmer der ATMP-Austauschplattform mit auf eine Reise in die Vergangenheit, die weitere Entwicklungsgeschichte, die Gegenwart und auch ein wenig in die Zukunft der Gentherapie. Es war spannend zu verfolgen, welchen Fortschritt dieser noch relativ junge therapeutische Ansatz, trotz großer Rückschläge, gemacht hat. Mit der bahnbrechenden Entdeckung des CRISPR/Cas9-Systems können neue Türen für die Anwendung der somatischen Gentherapie geöffnet werden. Die CAR-T-Zelltherapie gehört zu den neuen Entwicklungen im Bereich den Gen- und Zelltherapien. Herr Dr. Apel von Miltenyi Biotec stellte diesen neuen therapeutischen Ansatz vor und ging auf die verschiedenen, bereits zugelassenen und verfügbaren Therapeutika ein. Dabei gewährte Herr Apel den Zuhörer auch einen Blick auf die unternehmenseigenen Daten und Erfahrungen, die u. a. im Rahmen des von der EU geförderten Projektes CARAT gewonnen wurden. Ein ganz entscheidender Aspekt im Zusammenhang mit den Gen- und Zelltherapien ist ihr sehr individueller Herstellungsprozess. Mit Blick auf den Grundsatz „der (Herstellungs-)Prozess ist das Produkt“ wird deutlich, wie unterschiedlich diese Produkte sind. Herr Dr. Silvio Weber, Miltenyi Biotec, widmete sich in seinem Vortrag zu den Herausforderungen bei der Produktion von ATMPs detailliert diesem Thema. Dabei waren die zentralen Aspekte seines 360°-Blick auf die Herstellung von ATMPs: die Sicherheit, die Wirksamkeit, die Akzeptanz und der Zugang zu einer solch neuen Therapie. Mit dem Angebot und der Akzeptanz neuer Therapien für Patienten ist im deutschen Gesundheitssystem immer auch die Einschätzung der Kostenträger verbunden. Frau Käser von der AOK Niedersachsen stellte sich in Ihrem Vortrag der schwierigen Frage, ob bei einer Entscheidung für die generelle Erstattung von ATMPs eher die Chancen, oder eher die Herausforderungen dieser Vorgehenswiese überwiegen? Insbesondere unter Berücksichtigung der limitierten budgetären Mittel. Deutlich wurde, es besteht Klärungsbedarf, aber die Kostenträger sind offen für einen weiteren Austausch, insbesondere auch zum Wohle alles Patienten.

Herr Dr. Hübschen von Merck stellte in seinem Beitrag zur Genschere CRISPR / Cas noch einmal detailliiert ihr enormes Potential für die Entwicklung neuer Therapien vor, aber widmete sich auch den Grenzen und Herausforderungen dieser neuen Technologie. Neben hoher Wissenschaft und der Vorstellung dessen, was möglich ist, um neue Therapieansätze noch besser und sicher zu machen, stellt er auch ethischen Überlegungen zur CRISPR/Cas-Technologie in den Raum. Ein guter Übergang zum Beitrag von Herr Markus Georg, dem Geschäftsführer von PRO RETINA e. V. Er berichtete eindrücklich, über die Situation von Menschen, die im Laufe ihres Lebens erblinden. Dabei geht es nicht allein um die Einschränkungen des täglichen Lebens, sondern insbesondere auch um den grundlegenden Einschnitt in das gesamte gewählte Lebensmodell. Hier eröffnen neue Therapieansätze für die Betroffenen enorme Chancen. Und auch Frau Prof. Claudia Rössig von der Universitätskinderklinik Münster berichtete über Chancen. Die Chance, Kindern mit lebensbedrohlichen Tumorerkrankungen eine neue Therapieoption bieten zu können, die eine realistische Möglichkeit auf lebenslange Heilung beinhaltet. Der mit Begeisterung für Ihre Arbeit und Ihre Forschung gehaltene Vortrag war ein durch und durch gelungener Abschluss der ATMP-Austauschplattform.