Am 12. Juni 2024 wurde die Nationale Strategie für Gen- und Zellbasierte Therapien feierlich im Futurium in Berlin an die Bundesministerin für Bildung und Forschung, Bettina Stark-Watzinger, überreicht. Dieses Strategiepapier ist das Ergebnis einer intensiven Zusammenarbeit von über 150 Vertreter:innen aus Wissenschaft und Wirtschaft, aber auch Patient:innen waren an der Ausarbeitung von Handlungsempfehlungen beteiligt.

Gen- und zellbasierte Therapien bieten neue Chancen und Lösungsansätze für bisher unheilbare Erkrankungen. Deutschland ist führend in der Grundlagenforschung, doch es mangelt bekanntlich an der klinischen Umsetzung. Um die Wettbewerbsfähigkeit unseres Bundes gegenüber Ländern wie den USA, China und Großbritannien zu erhöhen, bedarf es einer nationalen Strategie. Diese zielt darauf ab, die Therapie von seltenen genetisch bedingten Erkrankungen zu ermöglichen und die effektivsten Hebel für einen starken Wissenschaftsstandort Deutschland zu identifizieren.

Ein starker Beitrag aus Nordrhein-Westfalen

Nordrhein-Westfalen, insbesondere Aachen, hat einen erheblichen Beitrag zur Erarbeitung der Nationalen Strategie geleistet. Sechs renommierte Wissenschaftler aus Aachen waren Teil des großen Expertengremiums:

• Sven Stegemann (Leibniz Joint Lab First in Translation)
• Hannes Klump (Uniklinik RWTH Aachen)
• Fabian Beier (Uniklinik RWTH Aachen)
• Martin Zenke (Uniklinik RWTH Aachen)
• Robert Schmitt (RWTH Aachen)
• Jørgen Barsett Magnus (RWTH Aachen)

Diese Experten haben ihre umfassende Expertise eingebracht und maßgeblich zur Entwicklung der Strategie beigetragen.

Prioritäre Maßnahmen der Nationalen Strategie

Die Nationale Strategie umfasst eine Vielzahl von prioritären Maßnahmen, die in verschiedene Handlungsfelder gegliedert sind:

Handlungsfeld I: Vernetzung und Unterstützung der Stakeholder

1. Governancestruktur: Etablierung einer Governancestruktur unter Beteiligung der maßgeblichen Stakeholder (Bottom-up Ansatz).
2. GCT-Netzwerklandkarte: Erstellung einer Netzwerklandkarte zur Übersicht der Akteure und ihrer Vernetzung.
3. Jährlicher Fortschrittsbericht: Regelmäßige Berichterstattung über den Fortschritt der Nationalen Strategie.

Handlungsfeld II: Ausbildung und Kompetenzstärkung

4. Aus- und Weiterbildungsprogramme: Aufbau und Ausbau von Programmen für Fachkräfte aller Berufsgruppen.
5. Anreiz- und Karrierekonzepte: Schaffung von Systemen zur Anreiz- und Gratifikationssteigerung sowie Karrierekonzepten, insbesondere – aber nicht nur – für akademische Laufbahnen.

Handlungsfeld III: Technologietransfer

6. Product Development Unit: Einrichtung einer auf GCT fokussierten Einheit zur Unterstützung des Technologietransfers.
7. Start-up Unterstützung: Klare, einheitliche Beteiligungs- und Lizenzierungsbedingungen sowie Zugang zu notwendigen Infrastrukturen für Start-ups.
8. Transferleistungen: Anerkennung von Transferleistungen als gleichrangiges Kriterium bei der Evaluation akademischer Institutionen.

Handlungsfeld IV: Standards, Normen und regulatorische Rahmenbedingungen

9. Regulatorische Defragmentierung: Konzentration der Verfahren und Verantwortlichkeiten beim Paul-Ehrlich-Institut (PEI).
10. Ressourcen für das PEI: Stärkung des PEI durch zusätzliche Ressourcen.
11. Sandbox-Verfahren: Einführung von Innovationsräumen zur Erprobung neuer Verfahren.

Handlungsfeld V: GMP-Produktion

12. GMP-Gremium: Schaffung eines zentralen GCT-GMP- und -Regulatorik-Gremiums zur kontinuierlichen Analyse und Förderung der strategischen Ziele.
13. Finanzierung: Bereitstellung ausreichender finanzieller Mittel für den Ausbau und Betrieb von GMP-Infrastrukturen, einschließlich einer Produktionsstätte für kritische Ausgangsstoffe für GCT

Handlungsfeld VI: Forschung und Entwicklung

14. Nationales GCT-Netzwerk: Etablierung eines Netzwerks mit Knotenpunkten zur Förderung der Forschung.
15. Flexible Förderformate: Einführung neuer Förderformate mit kurzer Vorlaufzeit.
16. Patienteneinbindung: Festlegung von Standards zur Einbindung von Patienten und Vergütung von Patientenvertretern für Ihr Engagement in Projekten und Auswahlverfahren.

Handlungsfeld VII: Marktzulassung und Übergang in die Versorgung

17. Qualitätssicherung: Verankerung von Therapieentscheidungs-Boards bei der Diagnostik und Behandlung.
18. Flexibilität im AMNOG-Prozess: Aufrechterhaltung der notwendigen Flexibilität in der Nutzenbewertung und Preisbildung, um Zugang zu und die Verfügbarkeit von GCT für Patient:innen aufrecht zu erhalten.
19. Erfassung von Anwendungsdaten: Standardisierung der Erfassung und Dokumentation durch Vernetzung vorhandener Register und der Verstetigung eines methoden-spezifischen nationalen GCT-Registers

Handlungsfeld VIII: Interaktion mit der Gesellschaft

20. Zentrale Informationsanlaufstelle: Aufbau einer webbasierten Plattform für qualitätsgeprüfte Informationen.
21. Zielgruppenspezifische Informationen: Bereitstellung von Informationsangeboten für verschiedene Stakeholdergruppen.

Startschuss für das Translationszentrum für Gen- und Zelltherapien

Parallel zur Übergabe der Nationalen Strategie wurde am 21. Juni 2024 der Startschuss für das Translationszentrum für Gen- und Zelltherapien in Berlin gegeben. Diese einzigartige Einrichtung ist eine gemeinsame Initiative der Charité-Universitätsmedizin und der Bayer AG. Sie zielt darauf ab, die Translation von Forschungsergebnissen zu beschleunigen und Start-Ups sowie junge Biotech-Unternehmen zu unterstützen. Das Zentrum wird maßgeblich von der Bundesregierung und dem Land Berlin gefördert.

Ein starkes Zeichen für die Zukunft

Mit der Nationalen Strategie und dem neuen Translationszentrum setzt Deutschland ein starkes Zeichen für die Zukunft der Gen- und Zelltherapien und stärkt seine Position als führender Biotech-Standort. Diese Maßnahmen verdeutlichen das Engagement, innovative Therapien schneller zu den Patient:innen zu bringen und gleichzeitig die Wettbewerbsfähigkeit Deutschlands auf globaler Ebene zu erhöhen.

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