Gen- und zellbasierte Therapien werden regulatorisch auch als Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs – Advanced Therapy Medicinal Products) bezeichnet. Unter ATMPs werden unterschiedliche, komplexe Arzneimittel zusammengefasst, bei denen es sich entweder um ein Gentherapeutikum, ein Zelltherapeutikum oder um biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte handelt.

Mit der Entwicklung von ATMPs werden Chancen eröffnet, Erkrankungen therapeutisch zu adressieren, für die es zuvor keine bzw. nahezu keine Behandlungsoptionen gab. Dies gilt z. B. für Erbkrankheiten, für bestimmte Tumorerkrankungen und auch für Anwendungen in der regenerativen Medizin.

Kommen klassische Arzneimittel z. B. bei der Behandlung von Erbkrankheiten in Betracht, müssen sie zumeist ein Leben lang angewendet werden, denn sie wirken symptomatisch. Durch den Einsatz von ATMPs wird das krankheitsverursachende Gen ersetzt und damit eine langanhaltende therapeutische Wirksamkeit, oder möglicherweise sogar eine Heilung erzielt.

Große Pharmafirmen sind ebenfalls vom Potential gen- und zellbasierter Therapien überzeugt und arbeiten gemeinsam mit Medizinern, translatierenden Forschern und Start-ups an immer neuen, innovativen Therapieoptionen.

Um die Forschungsergebnisse zu gen- und zellbasierten Therapien mit ihrem hohem medizinischen Nutzen schneller zu erzielen und in die Anwendung an Patienten zu bringen, hat das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) das Berlin Institute of Health (BIH) mit der Koordination und Moderation einer „Strategie für gen- und zellbasierte Therapien“ beauftragt. Seit 2022 erarbeiteten 150 Vertreterinnen und Vertreter aus Wissenschaft, Wirtschaft, Gesellschaft und von Seiten der öffentlichen Hand Empfehlungen in acht Handlungsfeldern, die am 12. Juni 2024 als Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien an das BMBF übergeben wurde.

Foto: Svea Pietschmann