Es war das 13. MEDICA-Forum, welches BIO.NRW mit Beginn im Jahr 2010 organisierte. Aber es war kein verflixtes 13. Jahr, denn nie war ein BIO.NRW MEDICA-Forum so gut besucht. Man kann also mit Fug und Recht sagen „Der Einsatz von Gen- und Zelltherapien made in NRW“ war und ist ein „Hot Topic“.
Die große Bedeutung dieser technologischen Errungenschaft liegt darin, schwer erkrankten Menschen ohne echte Therapieoption mit dem Einsatz von Gen- und zellbasierten Therapien (GCT) eine neue Perspektive für ihr Leben zu geben.

Deutschland und auch NRW haben in diesem Bereich der Hochtechnologien einiges zu bieten. Um die vielversprechenden GCT-Forschungsansätze im gesamten Land gezielt zu fördern und zur Anwendung zu bringen, gibt es seit Mitte dieses Jahres die „Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien“.

Frau Dr. Elke Luger, Leiterin des Nationalen Netzwerkbüros für Gen- und Zelltherapien in Berlin, stellte im einleitenden Vortrag des MEDICA-Forums die unterstützenden Maßnahmen und Instrumente der zentralen Kontakt- und Austauschplattform vor. Die Angebote umfassen Maßnahmen wie z. B. Ausbildung und Trainings, Networking, Unterstützung in regulatorischen Fragen, Erstellung eines nationalen GCT-Atlas und vieles mehr. Ein besonderes Augenmerk liegt bei der Umsetzung der Nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien auf der Nachwuchsförderung. Mit „GeneNovate“ wird Innovatoren und jungen Gründern eine modulare Weiterbildung in Themenfeldern wie z. B. Business-Model, IP-Schutz, Rechtsgrundlagen für eine Gründung, Finanzierung und Förderung, Geschäftsmodell geboten. Über allem steht das Ziel, innovative Produkte und kommerzielle Lösungen zu entwickeln, die zum Wohl der Patienten angewendet werden können.

Herr Prof. Dr. Jørgen Magnus, Lehrstuhlinhaber der Bioverfahrenstechnik an der RWTH Aachen mit sehr viel Industrieerfahrung, fokussierte sich im zweiten Beitrag des BIO.NRW MEDICA-Forums auf den Herstellungsprozess von Gen- und Zelltherapien. Dabei lenkte er die Aufmerksamkeit der Zuhörer auf die Besonderheit der Zellkultivierung für den therapeutischen Einsatz – die Zellen selbst sind das Produkt des Prozesses und stehen im Fokus! In klassischen Zellkulturverfahren dienen die Zellen dazu, eine Substanz herzustellen und auf dieses Produkt richtet sich das Augenmerk. Bei der Herstellung von Gen- und Zelltherapien ist es genau andersherum. Aus diesem Grund ist die phänotypische Bewertung des Zellproduktes mit den vielfältigsten Möglichkeiten aller „omics“-Technologien von besonderer Bedeutung. Darüber hinaus sind die momentan zur Verfügung stehenden Produktionstechnologien für Zelltherapien nicht für eine Anwendung im großen Maßstab geeignet. Produktionsverfahren mit adeno-assoziierten Viren (AAV) bieten ein großes Potential zur Optimierung, aber es bedarf noch vieler weiterer Experimente und auch statistischer Versuchsplanungen (DoE), um kritische Prozessparameter zu identifizieren und einen Produktionsprozess mit seinen Qualitätsattributen so gut zu verstehen, damit das Produkt Zelle ideal an seine Funktion / Aufgabe angepasst hergestellt werden kann.

Herr Dr. Hatim Hemeda von der PL Bioscience GmbH ging in seinem Vortrag auf Optimierungsmöglichkeiten der Zellkultivierung für verschiedene Anwendungsgebiete ein. Neben dem Bereich der Gen- und Zelltherapien, bieten innovative Zellkulturverfahren auch im Umfeld der Gewebe-Reparatur, für im Labor entstehende Organ und bei der Heilung von Autoimmunerkrankungen neue Optionen. Das zentrale Element all dieser potenziellen Anwendungen ist die Zelle und die Optimierung der jeweiligen Wachstumsbedingungen für die zellspezifische Kultivierung. Das von PL Bioscience entwickelten Verfahren nutzt humane Thrombozyten-Konzentraten, die für eine Transfusion nicht mehr genutzt werden können. Aus den Konzentraten werden Plättchenlysate gewonnen, die reich an wertvollen Wachstumsfaktoren und Zytokine sind. Sie ermöglichen und unterstützen das Wachstum auch besonders anspruchsvoller Zellen und eröffnen so neue Optionen im Umfeld der zellbezogenen Therapien und der Anwendung von extrazellulären Vesikeln.

Herr Prof. Dr. Klump widmete sich im BIO.NRW MEDICA-Forum dem Thema „Forschung mit Blick auf die Translation“ im Kontext der Gen- und Zelltherapien. Zur Gentherapie verwies er auf die Publikation im „The New England Journal of Medicine“ aus dem Jahr 2021. Klinische Prüfpräparate mit einer CRISPR-Cas9 Geneditierung für Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie wurden erfolgreich an zwei entsprechende Patienten verabreicht. Momentane Ansätze in der Forschung und in den klinischen Studien adressieren zu einem großen Teil Gen- und Zelltherapien. Stammzellen sind dabei die wichtigsten Zielzellen, wie Herr Prof. Klump am Beispiel des hämatopoetischen Zellsystems mit den jeweils assoziierten Erkrankungen vorstellte. Bereits jetzt sind Zellen und Gewebe, entstanden aus sehr gut untersuchten und charakterisierten induzierten pluripotenten Stammzellen für den Schritt in die Translation verfügbar. Eine Ressource mit enormem Potenzial für die Zukunft.

Herr Dr. Apel von der Miltenyi Biotec GmbH gab zum Einstieg in sein Thema „Gen- und Zelltherapien – Anwendungen und Zukunftsaussichten“ einen schönen Überblick über den Status quo der Aktivitäten: welche Zelltypen werden genutzt und was ist jeweils der klinische Fokus. Nahezu dreiviertel aller klinischen Anwendungen liegen im onkologischen Bereich und in annähernd 50 Prozent der Fälle werden CAR-T-Zellen zu Therapie verwenden. Zusätzlich zu den Entwicklungen von neuen Gen- und Zelltherapien bietet die Miltenyi Biomedicine GmbH als Biopharmazeutisches Unternehmen seit einigen Jahren nun auch klinische Forschungs- und Entwicklungsprogramme an. Hier liegt der Fokus insbesondere auf Therapieoptionen für hämatologische Krebsarten. Darüber hinaus arbeitet das Unternehmen auch an regenerativen Therapien zur Behandlung von Alzheimer, Parkinson und Diabetes von Älteren.

Die neunzig Minuten des BIO.NRW MEDICA-Forums waren vollgepackt mit viel Wissenswertem, Einblicken in spannende Produktentwicklungen und neue Technologien. Das macht Lust auf unser BIO.NRW MEDICA-Forum 2025!